近日，恒瑞医药子公司北京盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司的SHR-1918注射液旨在用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入拟突破性治疗品种公示名单，公司在罕见病治疗方面的潜力得到认可。
什么是突破性疗法认定？
为鼓励研发和创制具有明显临床优势的药物，CDE发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号）。突破性疗法的纳入范围包括用于防治严重危及生命或影响生存质量的疾病且无有效防治手段，或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药或改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源，加强指导并促进药物研发。
关于纯合子家族性高胆固醇血症
HoFH是一种罕见且严重的遗传性疾病，由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，增加心脏病和卒中的风险。尽管现有一些治疗方法，但许多患者仍难以达到理想的血脂控制水平。
关于SHR-1918注射液
SHR-1918注射液是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体。该药物通过抑制ANGPTL3的活性，降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是动脉粥样硬化性心血管疾病的重要风险因素，而ANGPTL3通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除，从而调节脂质代谢。
在2024年欧洲心血管学会（ESC）年会上，SHR-1918的I期临床研究（SHR-1918-101）作为口头报告亮相。研究结果显示，SHR-1918在健康受试者中表现出良好的耐受性和药代动力学特性，并能在给药后持续有效地降低LDL-C和TG水平。
恒瑞医药的创新与发展
作为一家创新型国际化制药企业，恒瑞医药多年来持续围绕临床急需进行科研创新。公司累计研发投入已超400亿元，已在国内获批上市17款创新药和4款2类新药，另有90多个自主创新产品正在临床开发，300余项临床试验在国内外齐头并进。
在罕见病治疗领域，恒瑞医药也表现出强大实力。除了HoFH，公司在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）等多个罕见病治疗领域，都有多款药物正在开展临床研究。
未来，恒瑞医药将继续秉持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，立足民生需求，争分夺秒推进创新药研发。未来，恒瑞将努力研发出更多的新药好药，服务于健康中国，惠及全球广大患者。
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